Interpretación y consideraciones metodológicas y estadísticas en los estudios de rescate

Abstract

La metodología utilizada en los estudios de tratamiento de rescate en ocasiones es compleja. Esto se debe a la heterogeneidad de objetivos y opciones. En primer lugar la definición de fracaso está sujeta a múltiples interpretaciones y matices. En segundo lugar, el objetivo a lograr en el tratamiento de estos pacientes ha variado en función de las opciones de tratamiento existentes en cada caso y en cada momento. Por último, la metodología utilizada para desarrollar los estudios de tratamiento de rescate ha ido variando con el tiempo, a la par que han cambiado los objetivos y las opciones. En estos momentos es esperable un nuevo cambio para ajustarnos a la situación actual, ya que el número de opciones terapéuticas para el tratamiento de rescate se ha incrementado de forma considerable en el último año. En la presente revisión se comenta cómo ha ido cambiando el diseño de estos estudios, los principales aspectos metodológicos a considerar y las recomendaciones de las agencias al respecto.

The methodology used in studies of rescue therapy is sometimes complex. This is because of the heterogeneity of objectives and options. Firstly, the definition of failure has multiple interpretations and subtle distinctions. Secondly, the aim of treatment in these patients has varied according to the available treatment options in each case and at each moment of time. Lastly, the methodology used to develop these studies of rescue therapy has varied over time in line with changes in their aims and options. Currently, a new change can be expected to adjust to the current situation, since the number of therapeutic options for rescue therapy has substantially increased in the last year. The present review discusses changes in the design of these studies, the main methodological issues to be taken into account and the recommendations on this subject.